Il CONSORT statement, linea guida per il reporting dei trial clinici, si arricchisce di una ulteriore extension realizzata dal CONSORT group in collaborazione con il Practihc group. I trial pragmatici sono una variante di sperimentazioni cliniche il cui obiettivo primario è quello di valutare l’effectiveness (efficacia in condizioni reali), degli interventi sanitari, piuttosto che l’efficacy (efficacia in condizioni sperimentali ideali), obiettivo dei trial explanatory. L’articolo, oltre a sottolineare le differenze tra i due tipi di trial fornisce la checklist che, relativamente a otto item, definisce le specifiche da riportare nei trial pragmatici.

I risultati e le conclusioni dei trial sono influenzati dai metodi di analisi statistica e dalle variabili per calcolare la dimensione del campione (DC). Se questi elementi vengono definiti o modificati dopo la raccolta dei dati, aumenta il rischio di sovrastimare l’efficacia dei trattamenti. In un campione consecutivo di 70 protocolli di trial e successive pubblicazioni, gli Autori documentano: a) la carenza del calcolo della DC e della descrizione dei metodi di analisi statistica, sia nel protocollo che nella pubblicazione; b) la frequente discrepanza tra quanto dichiarato nel protocollo e quanto riportato nello studio. I dati più eclatanti? Solo il 18% dei trial riporta adeguatamente il calcolo della DC nel protocollo e nello studio; i metodi per la gestione dei dati mancanti sono descritti solo in 16 protocolli, ma poi riportati in 49 studi. In altri termini… meglio non dettagliare troppo il protocollo, per poter “rimediare” ai risultati (non) ottenuti!

In un campione di 1231 trial pubblicati in ambito cardiovascolare dal 2000 al 2007, il 37% definisce un end-point (EP) primario combinato. Ecco i messaggi pratici: a) la rilevanza clinica dei singoli EP che costituiscono l’EP combinato può essere molto diversa; b) l’efficacia del trattamento sull’EP combinato, non può essere estesa ai singoli EP; c) gli EP più severi (es. mortalità), generalmente sono meno frequenti e forniscono un “minore contributo” all’efficacia del trattamento, influenzato soprattutto dagli EP più frequenti, quasi sempre meno severi (es. rivascolarizzazione).